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De nombreux progrès ont été réalisés ces dernières années pour comprendre les causes de la déficience intellectuelle des personnes porteuses de trisomie 21, les maladies associées, améliorer l’autonomie ou encore la qualité de vie de ces patients. Mais la recherche thérapeutique sur la trisomie 21 vise également à améliorer par un traitement les fonctions cognitives et d’apprentissage des personnes porteuses de trisomie 21. C’est l’ambition d’Aelis Farma et de ses collaborateurs. Cette société de biotechnologie spécialisée dans le traitement des maladies neurologiques a développé une nouvelle classe de médicaments, les « inhibiteurs spécifiques du récepteur CB1-SSi ». Parmi eux, la molécule AEF0217.
Initialement étudiée en laboratoire au cours de recherches soutenues par la Fondation Jérôme-Lejeune, cette molécule AEF0217 cible les troubles cognitifs des personnes porteuses de trisomie 21 . Elle est testée dans le cadre du projet ICOD (Improving COgnition in Down syndrome), coordonné par l’Institut de recherche médicale de l’Hôpital del Mar en Espagne.
La Commission européenne, via son programme pour la recherche et le développement Horizon 2020, vient d’accorder près de 6 millions d’euros à ce consortium européen ICOD dont fait partie l’Institut Jérôme-Lejeune. Ce financement permettra de tester durant les cinq prochaines années la molécule AEF0217 chez l’homme, au cours d’essais cliniques de phase 1, qui devraient démarrer en juin 2021, puis de phase 2 : l’objectif est d’apporter des preuves de concept cliniques de l’efficacité et de la tolérance de la molécule. Cinq centres cliniques seront impliqués, en Espagne, en Italie, et en France, parmi lesquels l’institut Jérôme-Lejeune à Paris. Pour le professeur Rafael de la Torre, coordinateur du projet ICOD, les résultats obtenus chez l’animal sont encourageants.
Pour Catherine Lemonnier, directeur de la recherche à la Fondation Jérôme-Lejeune, il faut suivre avec vigilance les différentes étapes de développement chez l’homme de cette nouvelle molécule AEF0217 pour confirmer la bonne tolérance et l’efficacité sur la capacité d’apprentissage des personnes porteuse de trisomie 21. « Les premiers patients pourraient être inclus dès 2024 dans ce programme de développement. »
Pour en savoir plus : Gènéthique.
